一个成功的生物制药产品的关键指标

作者要感谢Mariyam Indhar,海莉Tessler,莫里茨reiter,亚历山德拉Filbrun,杰森·多尔和k的信息资源中心,本文的重要贡献。

大片正在采取更多的在一个日益具有挑战性的市场份额

生物制药行业成功的关键驱动因素可以概括非常简单的发现,开发和商业化的产品,解决未满足病人的需求和产生强烈的投资回报率(ROI)。过去的十年中已经表明,成功地将药物市场已变得越来越困难。鉴于高风险参与药物研发,生物制药厂商寻求优化管道资产有可能很快达到高收入。而达到10亿美元的门槛是一个共同愿望,有高可变性发射性能,有超过60%的创新品牌产品批准了在2004年和2018年之间产生低于2.5亿美元在美国市场上销售的第三年(见图1)。此外,美国最大的医药市场的任何国家——超过3.5倍的第二大的国家,中国。

同时,发现并培养high-revenue-generating产品已成为越来越重要的在开车前和底线增长的行业和个人生物制药公司。自2000年以来,产品至少10亿美元在美国收入造成了越来越大的比例整体市场(见图2),通过Keytruda产品,抗和其他高级表演者驾驶高额回报的制造商。展望未来,成功地识别正确的资产将至关重要。分化的酒吧是在许多关键疾病领域,价格压力继续增加(包括最近通过通货膨胀削减法案),和行业正在准备空前的收入风险损失的排他性,¹达到逾1000亿美元(或~行业收入的7%)在2028年。

高访问和开发创新的成本和风险,关键是生物制药企业寻求可持续的长期收入增长更准确地描述潜在的资产,因此它们可以集中在正确的时间和投资。

我们分析了所有品牌的推出创新的生物制药产品批准在美国2004年和2018年之间更好地理解是什么驱使产品达到高收入的性能在食品药品管理局批准之后,他们的第三个完整的日历年度(“三年”;有关详细信息,请参阅附录A产品包容和收入测量)。我们选择了三年的时间,因为这段时间通常是关键的成功发射和通常在一个产品的生命周期中预测的性能。然而,有一些限制短期绩效评估作为新药的短期和研究结果可以不确定某些特质可以使药物宝贵的几年发射后,长期的数据生成。

我们评估疾病的六个属性,产品或商业化公司了解他们对收入的影响性能(参见图3)。

附录B提供了详细信息属性的定义和方法。

公司规模、分化和条目的顺序是关键性能的预测

五的六属性导致了更高的可能性在美国三年的收入达到10亿美元,与公司规模、分化与标准治疗,和订单条目作为最重要的(参见下面的图4和附录C详情)。

• 规模是一个重要的优势:公司规模的最高预测产品在第三年达到10亿美元,将近15%的产品商业化大型生物制药(大于400亿美元的市值)到达这个阈值相比,只有3%的其他生物制药。此外,超过85%的所有产品达到10亿美元被大公司商业化。虽然有些是大型制药公司收购资产的倾向的结果与巨大的潜力,这对中小企业决定是否合作伙伴或单干。利用大型生物制药合作伙伴的商业经验和基础设施,以及更广泛的投资生命周期能力指标可以提高产品的收入前景。对于较小的生物制药实现收入的结果相似,他们需要计划、投资和执行启动和持续的产品生命周期管理作为一个大型生物制药公司使用相同的方法。

• 分化至关重要:虽然不是一个惊喜,分析证实,临床分化至关重要,应优先在药物开发和业务发展。百分之十四的产品展示有意义的改进与标准治疗,认识到价值评估报告和/或官方的治疗指南,三年达到10亿美元,相比之下,只有6%的未分化的产品。实现统计差异选择端点本身是不够的,这些端点和阈值的选择对临床有意义的积极成果,医生非常重要。例如,无进展生存几个星期增加在某些迹象可能代表一个统计上的显著差异,但对医生可能没有临床意义重大。

• 早期的条目的顺序是很重要的:产品首次推出在他们的指示和行动机制几乎是两倍达到10亿美元年三比后进入者,表明类新奇是一个明显的优势。高管构建临床发展规划和优先考虑内部和外部之间的投资需要谨慎平衡最好的还是第一次在课堂上,根据每个项目的独特的竞争情况。

• 广泛的调用点仍然可以成功:完全、产品目标的初级保健医生(PCP)渠道有三年达到10亿美元的可能性高于那些没有。大约一半的产品达到10亿美元至少有一些卡式肺囊虫肺炎参与处方决策,包括2型糖尿病的产品、牛皮癣、重度抑郁症、心血管疾病和疫苗。几乎所有这些产品都是商业化的大型生物制药。显然,产品仍然可以在调用点开重大收入较高的病人数量,但这些产品需要适当的商业专业知识和达到。

• 疾病严重程度较弱的预测但不容忽视:有趣的是,疾病严重程度是一个较弱的10亿美元收入的预测评估性能相比其他变量。近80%的产品达到10亿美元解决严重的疾病,但是超过70%的产品没有达到10亿美元还解决了严重的疾病。因此,这些产品只有1.4倍达到10亿美元,这些处理小的疾病。所有其他条件不变的情况下,企业仍应优先考虑严重疾病的几率更大的未满足的需求;但这一发现表明,小的疾病不应该立即贴现的投资优先级决定。

• 价格不是三年达到10亿美元的一个关键因素:产品成本核算~ 8300美元的批发采购成本(WAC)或少每月(相当于每年100000美元的长期治疗)是同样可能会达到10亿美元WAC每月8300美元以上。这个价格阈值是任意的,旨在了解潜在的市场准入限制药品收入的影响性能,但这些发现有趣的考虑更大的制药行业的近期投资罕见的疾病和小说形态资产定价较高的潜力。

单独考虑,这些发现证实生物制药发展的一些重要原则:尽可能有效地寻求差异化,执行试验速度提升到市场,考虑扩大商业合作。值得注意的是,强烈的属性预测三年10亿美元收入的性能与产品和公司,这表明执行更高层次的收入是至关重要的。公司可以在一定程度上影响分化和条目的顺序通过试验设计和执行,尽管一些产品的特点和动力学在市场上已经集。事实上,85%的所有产品达到10亿美元的门槛被大公司商业化表明,除了获得或许可证而产品倾向与高收入潜力,大公司的发射和生命周期管理经验可能驱动更大的产品性能。

但如何个人预测可以一起使用来评估一个产品的可能性成为顶级表演者吗?

考虑多个属性在一起,很容易预测哪些产品将不会成为最佳演员,但预测这将更加困难

评估结果在所有五个预测属性揭示了一个重要的要点——收入表现从来就不是一个保证。图5显示了百分之多少的产品拥有三个或更少,四个,五个预测属性取得批准后三年10亿美元的收入。

从2004年到2018年,超过四分之三的产品拥有三个或更少的预测的属性,和只有6%的人达到了10亿美元的收入。另外20%的产品拥有四个预测的属性,其中~ 20%达到了10亿美元的收入,超过三倍那些预测属性或更少。为数不多的产品,所有五个属性,45%达到10亿美元。虽然仍然无法保证,有四个或更多的5个属性的产品近四倍达到10亿美元的门槛比三个或更少的产品属性。即使在较低的阈值,只有5个属性的产品大约有64%的机会在第三年达到5亿美元。这甚至不占所有成功导航临床开发的技术风险。

这些发现有广泛影响整个产品开发和商业化的过程

这些见解对组合优先级、业务开发、合作,临床试验设计和发射计划和执行的选择。

• 投资组合优化和业务发展:优化研发投资和跨多个资产业务发展决策和/或迹象ROI最大化的关键。除了收入预测和产品估值,公司应该考虑评估项目在关键属性和调整预期,如果产品不符合其中的一些。

• 主动和临床发展战略:当一个公司认为它有一个产品有吸引力的收入潜力,它需要投入足够的试验证明其分化从标准的护理。重要的是要理解哪些终端和性能阈值将导致有意义的临床分化,然后设计相应的试验。这只会变得更加重要,因为通货膨胀减少实现,由于临床分化是一个关键的方法支持定价决策。

• 发射计划和执行:试生产活动需要包括早期接触与客户共同开发产品价值主张及其分化沿着预测属性识别分析。中小企业计划self-commercializing需要投入足够的启动,开始之前关键试验设计或至少三年之前第一市场授权。那些选择商业伙伴关系需要确定正确的时间最大化的产品开发合作协议条款,同时保留足够的时间为发射做准备。

k帮助企业与关键选择拐点在产品开发和商业化的过程。我们从专有启动监控工具,利用经验和许多小——我们的经验工作,中期和大型生物制药,其中超过一半的公司推出了他们的第一个创新产品在过去的二十年里,来指导我们的方法。我们很乐意讨论进一步分析你在努力权衡其影响的概率最大化内部和外部的创新和投资可以帮助尽可能多的病人和支持你的未来组织的成功。

注:虽然这些发现是针对美国市场,他们也广泛应用于其他市场。

如果你想进一步讨论这些发现,请联系lifesciences@lek.com。

尾注
¹Evaluate Pharma特别报道,2028年世界预览2022 -前景:专利和定价,10/8/22